基石药业拓舒沃治疗IDH1突变型急性髓系白血病和胆管癌收到CHMP积极意见

近日，港股创新药企基石药业（香港联交所代码：2616）同类首创精准治疗药物拓舒沃（艾伏尼布片）收获喜讯，欧洲药品管理局（EMA）人用药委员会（CHMP）发布其推荐拓舒沃（艾伏尼布片）获得上市许可的积极意见，成为欧洲首个获得推荐批准的IDH1抑制剂。

据了解，CHMP建议批准拓舒沃（艾伏尼布片）两项适应症，分别为拓舒沃联合阿扎胞苷用于治疗新诊断的IDH1突变急性髓系白血病（AML）且不符合标准诱导化疗条件的成人患者，和拓舒沃?用于治疗先前已接受过至少一种系统疗法的局部晚期或转移性IDH1突变胆管癌（CCA）成人患者单药治疗。

拓舒沃是一种异柠檬酸脱氢酶-1 (IDH1)突变的抑制剂。此次CHMP的积极意见是基于两项临床研究数据，分别为治疗急性髓系白血病（AML）的AGILE研究和治疗胆管癌（CCA）的CLARIDHY研究。CHMP对拓舒沃用于IDH1突变AML和CCA患者的积极意见将提交给欧盟委员会(EC)，预计EC将在未来几个月内做出最终决定。

数据显示，在欧洲市场，以上两个适应症均存在大量未满足临床需求，患者亟需创新疗法解决方案。其中，AML是一种进展迅速的恶性血液瘤。它是成人急性白血病中最常见的类型，每年在欧洲影响着5/100,000的居民，即每年有超过20,000例新发病例。75岁以上人群的两年生存率低于10％。

而胆管癌是一种罕见、侵袭性强的肿瘤，常与肝硬化或肝脏感染等病史有关。在欧洲，胆管癌影响1-3/100,000居民，即每年有约10,000例新发病例。患者的五年生存率为9%，但如果疾病发生转移，五年生存率则降为0%。从目前的治疗方案来看，胆管癌只有通过手术才能治愈，但适合接受手术治疗的患者数量有限，并且复发风险仍然很高。

基于明确的临床优势，拓舒沃获得国内外权威指南一致推荐，已成为IDH1突变AML治疗的首选方案，包括《NCCN急性髓系白血病指南》2022版、《CACA血液肿瘤指南》 2022版、《CSCO恶性血液病诊疗指南》2022版以及《中国复发难治性急性髓系白血病诊疗指南》2021版等。中国首版《肝内胆管癌病理诊断专家共识（2022年版）》也将拓舒沃?纳入用药推荐。

此前，拓舒沃已获美国FDA批准，与阿扎胞苷联合或作为单药治疗用于75岁或以上新诊断的IDH1突变AML患者，或有合并症不能使用强化诱导化疗的患者，以及作为单药治疗IDH1突变复发或难治性AML患者。同时，拓舒沃在美国也被批准用于先前治疗过的、局部晚期或转移性IDH1突变胆管癌患者。

去年，拓舒沃获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗IDH1易感突变的复发或难治性AML成人患者，并在上市后短期内即面向全国多个省市的50家以上医院和DTP药房供药。目前，该药品已获纳入超过80城市商业保险，包括湖南省、海南省、苏州市等。基石药业也计划在中国香港、中国台湾以及新加坡递交拓舒沃?的新药上市申请。

为缓解患者支付压力，基石药业支持和开展了多个公益项目，包括急性髓系白血病公益关爱项目和“沃润希望—患者救助项目”等，向患者援助拓舒沃。