基石药业公布普吉华?治疗RET融合阳性NSCLC中国患者的更新研究数据

中国苏州，2022年12月5日——基石药业（香港联交所代码：2616），一家专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫疗法及精准治疗药物的领先生物制药公司，今日宣布，公司在2022年欧洲肿瘤内科学会亚洲峰会（ESMO Asia）上公布了ARROW研究普吉华（普拉替尼胶囊）治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）中国患者的疗效和安全性更新数据。数据显示：普吉华在RET融合阳性局部晚期或转移性NSCLC中国患者具有优越和持久的临床抗肿瘤活性，整体安全可控。

ARROW研究 （ClinicalTrials.gov identifier: NCT03037385) 是一项全球性I/II期临床研究，旨在评估普吉华在RET融合阳性NSCLC、RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。

截至数据截止日期（2022年3月4日），共有来自10个中国研究中心的68例晚期RET融合阳性NSCLC患者纳入了全球ARROW研究，并接受普吉华起始剂量为400 mg（每日一次）的治疗，包括37例既往接受过铂类化疗的和31例未接受过系统性治疗的患者。肿瘤缓解通过盲态独立中心评审（BICR）采用《实体肿瘤反应评估标准》（RECIST）1.1版进行评估。

有效性：不管既往是否接受过治疗，普吉华在中国RET融合阳性晚期NSCLC患者中均取得了持久的临床获益，并且初治患者的缓解率更高。

既往接受过铂类化疗的患者(基线有可测量病灶n=33)，确认的客观缓解率(ORR) 为66.7%, 包括1例完全缓解和21例部分缓解；疾病控制率（DCR）为93.9%

未接受过系统性治疗的患者(基线有可测量病灶n=30)，确认的ORR为83.3%, 包括2例完全缓解和23例部分缓解；DCR为86.7%

长期生存获益明显，中位总生存期均尚未达到

安全性：普吉华耐受性良好，在中国患者中整体安全可控，且没有发现新的安全信号。

ARROW研究中国主要研究者、广东省人民医院吴一龙教授表示：“普吉华是国内首个获批的RET抑制剂，是一种有前景的靶向精准治疗药物。ARROW研究的更新结果与以往报道的研究一致，无论患者先前的治疗如何，在RET融合阳性NSCLC中国患者中都具有快速和持久的抗肿瘤活性，且没有发现新的安全性信号。普吉华为中国RET融合阳性NSCLC患者提供了有效的治疗选择。”

基石药业首席执行官杨建新博士表示：“我们很高兴在ESMO Asia会议上展示普吉华在RET融合阳性NSCLC中国患者更新研究数据。目前，普吉华二线治疗NSCLC以及一线治疗甲状腺癌的适应症已经获批上市，自上市一年多以来已成功惠及数千名患者，其一线治疗RET融合阳性的NSCLC的适应症上市申请正在审评中。基石药业致力于解决患者未被满足的医疗需求，未来，我们将不断努力，加速创新药物的研发进程，期待早日将更多的创新疗法惠及更多患者。”

作为中国首个高选择性RET抑制剂，普吉华已获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准用于治疗既往接受过含铂化疗的RET融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者，以及用于RET突变MTC及RET融合阳性甲状腺癌（TC）患者。此外，普吉华在中国香港获批用于治疗RET基因融合阳性的转移性NSCLC成人患者，在中国台湾的新药上市申请正在审评中。

普吉华以其确切的临床优势已被纳入多项肺癌领域权威诊疗指南和共识，包括《中国非小细胞肺癌RET基因融合临床检测专家共识》、《非小细胞肺癌分子病理检测临床实践指南(2021版)》、《CSCO NSCLC诊疗指南(2022)》、《原发性肺癌诊疗指南2022版》、美国《NCCN非小细胞肺癌临床实践指南2022》。同时，普吉华也被纳入《中国肿瘤整合诊治指南(CACA)—甲状腺癌》、《CSCO分化型甲状腺癌诊疗指南(2021)》、《甲状腺髓样癌诊断与治疗中国专家共识（2020版）》、《甲状腺癌RET基因检测与临床应用专家共识（2021版）》、《CSCO甲状腺髓样癌诊疗指南(2022)》等甲状腺癌领域的权威诊疗指南和共识。

作为基石药业首款获批产品，普吉华已被纳入百余项主要商业及政府保险计划，包括普吉华在内的三款精准治疗药物已完成约150家医院及DTP药房列名。

普吉华是一款选择性RET抑制剂，由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines公司开发。基石药业与Blueprint Medicines公司达成了独家合作和许可协议，获得普吉华在大中华地区的独家开发和商业化权利。

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关于普吉华（普拉替尼胶囊）

普吉华是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂。中国国家药品监督管理局已批准普吉华用于治疗既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。普吉华^?已在中国香港获批，用于治疗RET基因融合阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者。

美国食品药品监督管理局批准其以商品名为GAVRETO上市销售，三项适应症分别为：用于治疗经FDA批准的检测方法检测证实为转移性RET融合阳性非小细胞肺癌的成人患者、需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。这些适应症基于客观缓解率（ORR）和持续缓解时间（DOR）数据在加速审批途径下获得批准。针对这些适应症的持续批准可能取决于确证性试验中临床获益的验证和描述。欧盟委员会已授予GAVRETO有条件上市许可，作为一种单一疗法，用于治疗未接受过RET抑制剂治疗的RET融合阳性晚期非小细胞肺癌成人患者。除上述适应症外，普吉华在中国、美国、欧洲还未获批用于其他适应症。

Blueprint Medicines和罗氏正在全球（不包括大中华地区）共同开发普吉华，用于治疗RET突变的NSCLC、甲状腺癌和其他实体瘤患者。Blueprint Medicines和罗氏集团成员公司基因泰克正在美国共同商业化GAVRETO，罗氏拥有GAVRETO在美国以外（不包括大中华地区）的独家商业化权利。FDA授予GAVRETO突破性疗法认定，用于治疗铂类化疗后进展的RET融合阳性NSCLC，以及需要全身治疗且尚无替代疗法的RET突变阳性甲状腺髓样癌。

关于基石药业

基石药业（香港联交所代码: 2616）是一家生物制药公司，专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业运营方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前，基石药业已经获得了四款创新药的九项新药上市申请的批准。多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。基石药业的愿景是成为享誉全球的生物制药公司，引领攻克癌症之路。

如需了解有关基石药业的更多信息，请浏览：www.cstonepharma.com。

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